BioMarin Pharmaceutical Inc. (BMRN)

Come guadagna

I ricavi arrivano da farmaci a uso cronico somministrati per tutta la vita del paziente, fatturati soprattutto ad assicuratori e sistemi sanitari nazionali con cui BioMarin negozia prezzo e rimborso mercato per mercato. Voxzogo, la terapia più recente e a crescita più rapida per un raro disturbo della crescita ossea, è diventata il singolo prodotto maggiore; un gruppo di cinque farmaci più datati che l'azienda chiama Enzyme Therapies fornisce ancora la maggioranza dei ricavi, con trattamenti consolidati e lunga storia.

Ricavi per segmento

Brevetti, l'esclusività da farmaco orfano e la pura difficoltà di sviluppare un trattamento concorrente per una malattia che colpisce solo poche migliaia di pazienti nel mondo danno a BioMarin anni di prezzi in gran parte incontrastati una volta approvato un farmaco. Il vantaggio si erode però nel tempo: Kuvan ha perso la maggior parte dei ricavi a favore dei generici una volta scaduta l'esclusiva, a dimostrazione che la protezione è temporanea, non permanente.

La domanda è guidata da pazienti diagnosticati che necessitano di un trattamento per tutta la vita per una condizione genetica, non dal ciclo economico o da schemi stagionali d'acquisto, il che rende i volumi relativamente stabili in una recessione. Il fattore di oscillazione maggiore è il rimborso: un sistema sanitario o un'assicurazione che riduce quanto è disposto a pagare per una terapia può ridurre i ricavi anche a bisogno del paziente invariato.

Rischi principali

• Scadenza di brevetti ed esclusiva — La perdita della protezione brevettuale o dell'esclusiva da farmaco orfano apre la porta alla concorrenza di generici o biosimilari, come già accaduto con Kuvan, riducendo direttamente i ricavi del prodotto interessato.
• Pressione su prezzi e rimborsi — Gli alti costi di trattamento per paziente dipendono dalla copertura continua di assicurazioni e sistemi sanitari nazionali; un rimborso più stretto o controlli pubblici sui prezzi possono ridurre i ricavi anche senza nuova concorrenza.
• Concorrenza nelle malattie rare — Un campo affollato di nuovi entranti che sviluppano terapie geniche ed enzimatiche concorrenti per le stesse piccole popolazioni di pazienti potrebbe erodere la posizione in gran parte incontrastata di BioMarin in malattie specifiche.
• Concentrazione su pochi prodotti — Una quota ampia dei ricavi poggia su poche terapie, Voxzogo e il gruppo Enzyme Therapies; un problema di sicurezza, di produzione o la perdita di esclusiva su una di esse ha un effetto sproporzionato sui ricavi totali.

BioMarin vende soprattutto a distributori specializzati, sistemi sanitari ed enti pagatori pubblici in molti paesi, non a un numero ristretto di grandi clienti commerciali, e non dichiara un acquirente concentrato come rischio rilevante.