CRISPR Therapeutics AG (CRSP)

Come guadagna

CRISPR Therapeutics guadagna soprattutto non dalla vendita diretta di un prodotto, ma dalla propria quota di profitti e perdite di Casgevy in un accordo 60/40 con Vertex, che produce, commercializza e contabilizza i ricavi commerciali del prodotto. L'azienda incassa anche pagamenti anticipati e milestone da collaborazioni di ricerca. I propri programmi in pipeline sono pre-ricavi e consumano cassa attraverso gli studi clinici, quindi i ricavi complessivi sono piccoli, irregolari e dipendono dall'esecuzione commerciale di Vertex più che da vendite controllate direttamente dall'azienda.

Rischi principali

• Rischio da tecnologia di editing genetico giovane e da studi clinici — L'azienda dichiara che l'editing genetico CRISPR/Cas9 è una tecnologia relativamente nuova con una storia limitata di studi clinici, il che rende difficile prevedere i tempi e i costi di sviluppo di nuovi candidati, o se i risultati ottenuti finora si ripeteranno negli studi futuri.
• Cautela regolatoria verso la terapia genica — L'azienda dichiara che i regolatori, tra cui FDA ed EMA, hanno mostrato cautela verso la terapia genica, e che preoccupazioni etiche e legali potrebbero portare a ulteriori restrizioni sullo sviluppo o sulla commercializzazione dei suoi candidati.
• Dipendenza da Vertex per Casgevy — Vertex guida sviluppo, produzione e commercializzazione globale di Casgevy e ne contabilizza direttamente i ricavi, condividendo costi e profitti del programma 60/40 con CRISPR Therapeutics, che non controlla il ritmo né la qualità del lancio commerciale del prodotto.
• Incertezza sulla proprietà intellettuale — L'azienda dichiara di affrontare incertezza sulla protezione della proprietà intellettuale per la propria tecnologia di editing genetico, compresi diritti di brevetto di terzi rilevanti per CRISPR/Cas9 che sono stati oggetto di procedimenti di interferenza in corso.

L'azienda non riporta una ripartizione numerica dei clienti, ma strutturalmente quasi tutti i ricavi a breve termine dipendono da un unico partner, Vertex, che guida sviluppo, produzione e commercializzazione globale di Casgevy.